CISAR材料是一種基於CRISPR/Cas9基因編輯技術的新型納米藥物,由中國科學院上海藥物研究所的陳曉燕教授課題組開發,具有特異性靶向腫瘤細胞的能力¹。CRISPR/Cas9是一種多用途的基因編輯技術,可以精確地在基因組上切割和修復目標DNA序列,從而實現對基因的增加、刪除或替換²。

CISAR材料的主要結構包括兩個部分:一是用於靶向腫瘤細胞表面受體的抗體,二是用於切割腫瘤細胞中關鍵致癌基因的Cas9蛋白和導向RNA (gRNA)。CISAR材料通過抗體與腫瘤細胞表面受體的結合,實現對腫瘤細胞的特異性識別和內吞。然後,在腫瘤細胞內部,Cas9蛋白和gRNA組裝成活性復合物,定位到目標基因並進行切割,從而導致腫瘤細胞的死亡或凋亡¹。

CISAR材料在腫瘤治療方面的應用主要是利用其對腫瘤細胞的基因編輯能力,從而實現對腫瘤的根治性治療。與傳統的化療、放療、免疫治療等方法相比,CISAR材料具有以下優勢:

– 高效:CISAR材料可以在單次給藥後,在體內持續釋放Cas9/gRNA復合物,並在數天內實現對腫瘤細胞中多個致癌基因的同時切割,從而顯著抑制腫瘤生長和轉移¹。

– 安全:CISAR材料可以通過抗體的靶向作用,避免對正常細胞和組織的損傷,並減少免疫系統的不良反應¹。

– 靈活:CISAR材料可以根據不同類型和階段的腫瘤,選擇不同的抗體和gRNA,實現對腫瘤的個性化和精準治療¹。